がんは単一の病気ではありません。むしろ、それは同じ問題の何百万ものバリエーションです。それぞれの腫瘍は患者自身の細胞から発生します。 独自の突然変異、異なるリズム、そして免疫システムから逃れるための独自の戦略を持っています。 だからこそ、がんの治療は決して簡単ではありません。ある人に効果がある方法が、他の人にも効果があるとは限りません。ある意味、それぞれのケースは非常に個別的です。
しかし、その同じ個性の中に、私たちが持つ最も強力な武器の 1 つである私たち自身の免疫システムが存在します。長年にわたり、この分野で最も革新的な治療法の 1 つは、いわゆる CAR-T 療法です。で構成されています 患者から免疫細胞（体の「兵士」であるTリンパ球）を抽出し、がんを認識できるように研究室で遺伝子組み換えする そしてそれらを体に戻して攻撃します。
その結果は、一部の血液がんにおいて素晴らしいものでした。しかし、これには問題もあります。複雑で、時間がかかり、非常に高価です。抽出、再プログラミング、再注入の間には数週間かかる場合があります。そして 費用は40万ユーロを超える場合がありますそのため、多くの患者にとって手の届かない場所になっています。
今回、カリフォルニア大学サンフランシスコ校の科学者らが主導した新たな研究がネイチャー誌に発表され、体内でこれらの細胞を直接再プログラムするという、最近までSFのように思われたアイデアが提案されている。 前進 これは、よく「分子ハサミ」と形容される、遺伝子編集として知られる技術であるよく知られた CRISPR に基づいています。 DNA を非常に正確に切断し、修飾することができます。
Justin Eyquem率いる著者らは、細胞を抽出する代わりに、Tリンパ球が見つかるまで血流中を移動する2つの粒子からなるシステムを設計した。そのうちの 1 つはガイドとして機能します。 これらの細胞上の特定のタンパク質を認識する抗体でコーティングされており、治療が適切な場所に確実に届くようにします。
2 番目の粒子は、これらのリンパ球をがんを認識して攻撃できる細胞に変換するために必要な遺伝的指示を伝達します。 そして、ここに研究の鍵の 1 つがあります。新しい DNA は、これまでの方法のようにランダムに挿入されるのではなく、ゲノム内の非常に特定の位置、つまり T 細胞内でのみ活性化される一種のスイッチに挿入されます。これにより、より正確で、より制御された、潜在的により安全な変更が可能になります。 「ヒト化」免疫システムを備えたマウスで行われた実験では、決定的な結果が得られました。
1回の注射で十分でした 進行性白血病のほとんどの場合、わずか 2 週間で検出可能なすべての癌の痕跡が除去されます。 この方法は、多発性骨髄腫、特に従来のCAR-T療法でははるかに困難であった領域である固形腫瘍に対しても効果を発揮した。
さらに、体内の細胞自体も改変され、 実験室で作られたものよりもさらにうまく機能するように見えました。エケム氏のチームは、これは、体外で抽出したり培養したりしないことで、増殖能力を維持し、活性を保つことができるからだと考えている。
一部の臓器では、これらの再プログラムされた細胞が それらは免疫システムの最大 40% を占めていました、腫瘍に対する高度に専門化された攻撃部隊として機能します。しかし、この進歩は生物学的結果を超えて、おそらくさらに重要なこと、つまりアクセシビリティを示しています。
今日、 CAR-T療法には高度に専門化された施設が必要です、数週間の待機と、すべての患者が耐えられるわけではない以前の化学療法。多くの場合、細胞が作られる間にがんが進行します。 この新しい戦略を人間に応用できれば、そのプロセスの多くが不要になる可能性があります。細胞を抽出したり、専門の工場に送ったり、戻ってくるまで何週間も待つ必要はありません。治療はもっと直接的なものになる可能性があります。 患者自身の免疫システムを内側から活性化する注射。
これにより、大規模ながんセンターだけでなく小規模な病院でもこの治療を提供できるようになるだろう。言い換えると、 最先端のがん治療の一つを民主化できるかもしれない。
「これは新しい大きな波の始まりにすぎないと思います」 真に変革をもたらし、多くの命を救う治療法」とエイケム氏は締めくくった。
